中国首例“HBB基因修复的重型地中海贫血基因治疗”初步成功

　　6日从中国人民解放军联勤保障部队第九二〇医院(下称920医院)获悉，国内首例“HBB基因修复的重型地中海贫血基因治疗”临床研究在该医院血液科获得初步成功。通过对重型地中海贫血患者的HBB基因进行修复，让患者成功恢复了正常造血功能、摆脱输血，在全国尚属首例，有望彻底根治重型地中海贫血。

　　近年来，920医院血液科主任王三斌团队致力于探索通过细胞治疗及基因治疗的方式，根治一些复杂的血液疾病。今年12岁的萍萍(化名)出生6个月时确诊为重型地中海贫血，在缺乏接受造血干细胞移植条件的情况下，萍萍一家不得不选择每20天输一次血维持生命，并持续了十年。2021年9月，萍萍一家了解到920医院有望不用异体移植也能根治重型地中海贫血后，从贵州省黔西南州赶到了云南省昆明市接受治疗。该医院血液科在王三斌的带领下，为萍萍实施了全国首例HBB基因修复的重型地中海贫血基因治疗。

　　通过治疗后近4个月的临床观察发现，经过基因修复的细胞逐渐恢复了稳定造血功能，萍萍的手掌和脚掌渐渐有了血色，身体状况逐渐好转，目前已初步摆脱了输血。“我的孩子终于快好起来了！再过一段时间应该就能回家过年了。”萍萍妈妈激动地说。

　　王三斌介绍，“920医院目前与上海交通大学教授蔡宇伽团队合作，开展针对重型β地中海贫血的基因治疗。通过多年的研究以及此次的治疗结果，初步确认了该技术的安全性和有效性。”接下来，王三斌将带领团队深化研究，继续与科研机构及慈善机构开展合作，让这项技术造福更多患者。

　　此次治疗的初步成功，宣告了国内首例HBB基因修复的重度地中海贫血基因治疗获得重大突破。有望在未来实现正式的临床应用，对重型地中海贫血的治疗产生了革命性的改变。(完) (陈静 仕诗宙 黎诗琦)记者

责任编辑: 吴瑜